Применение хидамида в комбинации с этопозидом и глюкокортикоидами для лечения редкого иммунного заболевания

Терапия хидамидом в комбинации с этопозидом и глюкокортикоидами может произвести революцию в лечении гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза, обеспечив повышенную эффективность и безопасность.

Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) — тяжелое, опасное для жизни заболевание, характеризующееся чрезмерным воспалением и недостаточностью органов. Препараты стандартной терапии часто оказываются недостаточно эффективными и вызывают значимые побочные эффекты. Цель данного исследования состояла в оценке эффективности и безопасности хидамида, селективного ингибитора гистондеацетилазы, в комбинации с этопозидом и глюкокортикоидами для лечения взрослых пациентов с ГЛГ.

В рамках данного открытого одноцентрового исследования 17 взрослых пациентов, соответствующих по крайней мере пяти из восьми диагностических критериев гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза 2004 года (HLH-2004), получали хидамид в комбинации с препаратами стандартной терапии этопозидом и глюкокортикоидами. Частота общего ответа (ЧОО) была основной конечной точкой, тогда как дополнительные конечные точки включали, помимо прочего, выживаемость, безопасность и различия в основных лабораторных показателях.

ЧОО составила 76,5 %, при этом 17,6 % участников достигли полного ответа, а 58,8 % — частичного ответа. Общая выживаемость составила 81 % через 6 месяцев и 65 % через 12 месяцев, в то время как выживаемость без прогрессирования составила 68 и 55 %. Гематологическая токсичность была частым явлением, однако токсичность 3/4 степени была редкой. Лабораторные показатели, такие как уровень sCD25, число тромбоцитов и уровни печеночных ферментов, значимо улучшились в течение 3 недель лечения.

Установлена высокая эффективность и приемлемый профиль безопасности хидамид в комбинации с этопозидом и глюкокортикоидами при лечении ГЛГ. Однако необходимы будущие исследования для оптимизации протоколов лечения и подтверждения этих результатов.