Категории
Сменить пароль!
Сброс пароля!
Теперь врачи могут применять
рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов в возрасте
двух месяцев и старше.
7 августа 2020 года рисдиплам был одобрен FDA в качестве первого препарата для приема внутрь для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов в возрасте двух месяцев и старше. СМА — это редкое генетическое заболевание, влияющее на силу и моторику мышц и часто приводящее к смертельному исходу.
Рисдиплам является модификатором
сплайсинга гена выживаемости мотонейронов-2. Эффективность его применения у
пациентов со СМА с манифестацией в младенческом и более старшем возрасте
оценивали в двух клинических исследованиях. В исследование СМА с манифестацией
в младенческом возрасте был включен 21 пациент (средний возраст
6,7 месяца). Показателем эффективности в данном открытом исследовании была
способность сидеть без поддержки в течение как минимум 5 секунд и
выживаемость без постоянной вентиляции легких. Было установлено, что после
1 года лечения 41 % пациентов были способны сидеть самостоятельно в
течение > 5 секунд. Кроме того, выживаемость без постоянной
вентиляции легких была достигнута у 81 % пациентов, что является очевидным
улучшением с учетом типичного прогрессирования заболевания при отсутствии
лечения через 23 месяца или более.
Во второе рандомизированное
плацебо-контролируемое исследование было включено 180 пациентов со СМА в
возрасте 2–25 лет. Основной конечной точкой было изменение общего балла
MFM32 (двигательный функциональный тест) через 1 год. У пациентов,
получавших рисдиплам, через 1 год наблюдалось среднее увеличение балла на
1,36, в то время как у пациентов, получавших плацебо (неактивное лечение),
наблюдалось его снижение на 0,19.
Наиболее распространенными побочными
эффектами применения рисдиплама были сыпь, лихорадка, диарея, язвы ротовой
полости и инфекции мочевыводящих путей (ИМП). Побочные эффекты при СМА с
манифестацией в младенческом и более старшем возрасте были сходными. Кроме
того, при СМА с манифестацией в младенческом возрасте чаще наблюдались такие
побочные эффекты, как ИМП, пневмония, рвота и запор.
Поскольку применение рисдиплама
может приводить к увеличению концентраций некоторых лекарственных препаратов в
плазме крови, пациенты не должны одновременно получать рисдиплам и препараты,
содержащие белки множественной резистентности и выведения токсинов.
Рисдиплам получил статус орфанного препарата, что свидетельствует в пользу более активной разработки препаратов для лечения редких заболеваний. Заявка на регистрацию была рассмотрена в приоритетном порядке, поскольку относится к категории редких заболеваний у детей.
FDA
FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy
Комментарии (0)