EN | RU
EN | RU

Поддержка Медзнат

Назад

FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения новой генной терапии для лечения инфантильного злокачественного остеопетроза

FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения новой генной терапии для лечения инфантильного злокачественного остеопетроза FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения новой генной терапии для лечения инфантильного злокачественного остеопетроза
FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения новой генной терапии для лечения инфантильного злокачественного остеопетроза FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения новой генной терапии для лечения инфантильного злокачественного остеопетроза

ЧТО НОВОГО?

Генная терапия RP-L401 для лечения инфантильного злокачественного остеопетроза получила статус ускоренного рассмотрения.

Ведущая компания по клиническим исследованиям заболеваний, занимающаяся разработкой единого устойчивого набора генетических методов лечения редких детских болезней, сообщила, что 28 августа 2020 года FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения генной терапии RP-L401 на основе лентивирусного вектора для лечения инфантильного злокачественного остеопетроза (ИЗО).

Инфантильный злокачественный остеопетроз — это редкое острое моногенное заболевание, связанное с резорбцией кости. Он характеризуется неврологическими аномалиями, деформациями скелета и недостаточностью костного мозга. Исходя из этого, смертельный исход при таком заболевании часто происходит в течение первых 10 лет жизни. Данное заболевание характеризуется деформацией одной или более конечностей, болью и ограничением движений пораженной конечности. По оценкам, этим заболеванием страдает 1 из 200 000 человек.

Чтобы оценить общую эффективность терапии RP-L401 при лечении ИЗО, в клиническое исследование I фазы, проводимое компанией, будут включены 2 пациента (в возрасте одного месяца или старше). В этом исследовании также будет изучена первичная эффективность, в том числе предполагаемое улучшение по показателям общего анализа крови, нарушений костной ткани / ее плотности и эндокринных аномалий.

Источник:

Pharmaceutical Business Review

Публикация:

Rocket Pharmaceuticals receives FDA fast track designation for RP-L401 gene therapy for infantile malignant osteopetrosis

Комментарии (0)

Рекомендации

Вы хотите удалить этот комментарий? Пожалуйста, укажите комментарий Неверное текстовое содержимое Текст не может превышать 1000 символов Что-то пошло не так Отменить Подтвердить Подтвердить удаление Скрыть ответы Вид Ответы Смотреть ответы en ru
Попробуйте поиск по словам: