Категории
Сменить пароль!
Сброс пароля!
25 февраля 2021 года FDA одобрило применение казимерсена для инъекций (антисмыслового олигонуклеотида) для лечения
МДД. Таким образом, первый в своем роде препарат для таргетной
терапии может обеспечить эффективное лечение пациентов с установленной мутацией
гена МДД, восприимчивой к пропуску экзона 45. Одобрение было обусловлено тем,
что терапия этим препаратом способствует повышению уровня дистрофина (белка,
который поддерживает целостность мышечных клеток) в скелетных мышцах у
пациентов с МДД.
МДД, являясь одним из наиболее распространенных типов мышечной
дистрофии, представляет собой редкое генетическое заболевание, приводящее к
ослаблению и разрушению мышц, которое прогрессируют со временем. Первые
симптомы обычно появляются в возрасте 3–5 лет. МДД редко встречается у женщин и
поражает примерно 1 из 3 600 детей мужского пола.
Одобрение было выдано на основе результатов рандомизированного
контролируемого исследования, участие в котором приняли 43 пациента (в возрасте
от 7 до 20 лет, все мужчины) с редкой мутацией МДД. Участники вводили
казимерсен внутривенно в дозе 30 мг/кг или плацебо. С начала исследования и до
48-й недели у пациентов, получавших инъекцию казимерсена, наблюдалось
статистически значимое повышение уровня дистрофина по сравнению с пациентами,
получавшими плацебо. Согласно заключению FDA клиническое преимущество этой
инъекции заключается в повышении уровня дистрофина у пациентов с МДД с
установленной мутацией гена дистрофина, поддающиеся лечению путем пропуска
экзона 45.
У пациентов с МДД часто наблюдались такие нежелательные явления как боль
в горле, повышение температуры тела, боль в суставах, инфекции верхних
дыхательных путей и головная боль.
Хотя в ходе клинических исследований не было выявлено токсического
воздействия казимерсена для инъекций на почки, оно было выявлено в ходе
доклинических исследованиий. Таким образом, целесообразно контролировать
функцию почек у пациентов, получающих инъекционную терапию казимерсеном.
Казимерсен для инъекций получил
одобрение в ускоренном режиме. Для подтверждения ее клинических преимуществ
необходимо проведение дополнительных исследований. В настоящее время
проводится клиническое исследование по изучению безопасности и эффективности
препарата при применении у амбулаторных пациентов с МДД.
FDA
FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation
Комментарии (0)