В недавнем исследовании, результаты которого опубликованы в журнале Seizure, установлено, что у пациентов с комплексом туберозного склероза (КТС), ассоциированным с резистентной к терапии эпилепсией, длительное применение эверолимуса эффективно, безопасно и хорошо переносится. Цель этого исследования по применению из гуманных соображений состояла в оценке терапевтической эффективности и переносимости эверолимуса для лечения резистентной к терапии эпилепсии у пациентов с КТС. Пациенты получали эверолимус после 3-месячного исходного периода.

Лечение было разделено на 3 этапа по 9 месяцев. Пациенты начинали лечение с одного из трех этапов с целевыми уровнями в сыворотке крови. В случае недостаточного контроля приступов пациенты переходили на следующий уровень лечения с другим целевым уровнем в сыворотке. На исходном этапе и начальных 3 этапах лечения дозы сопутствующих противосудорожных препаратов оставались неизменными. Для каждого пациента определяли изменение частоты развития судорог и количества дней без припадков относительно исходного уровня.

В исследование были включены 15 пациентов, которых наблюдали в течение 10 лет. У 80 % пациентов отмечалось статистически значимое снижение частоты развития судорог и увеличение числа дней без припадков. Примерно у 40 % пациентов судороги отсутствовали полностью, у 26,7 % пациентов (n = 4) судороги отсутствовали в течение более 7 лет, а 3 пациентам не требовался дополнительный прием противосудорожных препаратов. У каждого участника зарегистрирован по меньшей мере 1 случай развития нежелательного явления, но большинство из них были легкой или умеренной степени тяжести.

Таким образом, эверолимус можно рассматривать в качестве эффективного варианта лечения резистентной к терапии эпилепсии у пациентов с КТС, однако для поддержания облегчения судорог может потребоваться больший период времени.