Категории
Сменить пароль!
Сброс пароля!
Способность асфотазы альфа повышать показатели выживаемости и самочувствия, одновременно устраняя симптомы со стороны костной системы, зубов и мышц, свидетельствует о возможности ее применения в качестве перспективного варианта лечения гипофосфатазии.
Согласно результатам нового обзора, опубликованным в журнале Bone, асфотаза альфа стала инновационным препаратом заместительной ферментной терапии пациентов с гипофосфатазией (ГФФ). ГФФ — редкое генетическое заболевание, которое приводит к серьезным аномалиям скелета и системным осложнениям, представляя собой серьезную проблему как для пациентов, так и для медицинских работников. Данный систематический обзор, проведенный Amirhossein Shirinezhad и соавт. в строгом соответствии с рекомендациями PRISMA, был зарегистрирован в базе данных PROSPERO.
Авторы обзора оценивали влияние асфотазы альфа (препарат заместительной ферментной терапии, рекомбинантная человеческая тканевая неспецифическая щелочная фосфатаза) на клинические исходы пациентов с ГФФ. Во включенных в обзор исследованиях асфотазу альфа чаще всего назначали в еженедельной дозе 6 мг/кг. В результате анализа 15 исследований с участием 455 пациентов были установлены значимые улучшения в показателях выживаемости, облегчения мышечно-скелетной боли, дыхательной функции, роста, здоровья зубов и общего качества жизни.
Прием препарата также способствовал благоприятным изменениям в основных лабораторных маркерах (повышение уровня щелочной фосфатазы, снижение уровней пиридоксаль-5'-фосфата и неорганического пирофосфата), что свидетельствует об устойчивом ответе на терапию. Согласно выводу авторов исследования, для дальнейшего изучения применения этого варианта терапии у пациентов с ГФФ необходимы более масштабные сравнительные исследования с участием разных возрастных групп.
Bone
Efficacy and safety of asfotase alfa in patients with hypophosphatasia: A systematic review
Amirhossein Shirinezhad и соавт.
Комментарии (0)