FDA зарегистрировало еще одну генную терапию для лечения гемофилии B

После одобрения первого препарата (этранакоген дезапарвовек) в ноябре 2022 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило вторую генную терапию для лечения гемофилии В — препарат фиданакоген элапарвовек (при дефиците IX фактора свертывания ввиду наличия дефектного гена, обычно встречающегося у мужчин).

Пациентам назначают однократную инфузию недавно одобренного к применению препарата (фиданакоген элапарвовек), если на данный момент они получают профилактическую терапию фактором свертывания крови IX, имеют в анамнезе или в настоящее время опасные для жизни кровотечения (или имеют подобные эпизоды в анамнезе) или сталкиваются с повторяющимися тяжелыми эпизодами спонтанных кровотечений.

Фиданакоген элапарвовек, стоимость которого в настоящее время составляет 3,5 миллиона долларов, обеспечивает лечение гемофилии В и является более экономически эффективным (в отличие от пожизненных инфузий фактора свертывания крови IX), хотя внедрение препарата в клиническую практику происходит медленно из-за стоимости, стабильности терапии и соображений безопасности.

Клинические исследования, связанные с одобрением данной генной терапии:

В исследовании BENEGENE-2 участвовали 45 мужчин со средней и тяжелой формами гемофилии В, получавшие профилактическую терапию фактором свертывания крови IX около 6 месяцев и не имевшие антител против вектора доставки вируса. Согласно результатам исследования, частота кровотечений в год снизилась с 4,5 эпизодов (в среднем) за 6-месячный период, предшествовавший лечению, до 2,5 эпизодов (в среднем) между 12-й неделей и прекращением сбора данных. По сравнению с 29 % пациентов, получавших терапию фактором свертывания крови IX, у 60 % пациентов, получивших однократную инфузию препарата, полностью прекратились эпизоды кровотечений.

Генная терапия переносилась хорошо, наиболее частым нежелательным явлением было повышение активности трансаминаз. На фоне лечения не зарегистрировано летальных исходов, серьезных нежелательных реакций, тромбозов или появления антител к IX фактору свертывания.

Для оценки долгосрочных данных по безопасности и стабильности генной терапии на протяжении 15 лет проводят постоянный мониторинг пациентов.