FDA одобрило ресметиром, первый в своем роде препарат против рубцевания печени

Согласно пресс-релизу Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA), вышедшему в марте 2024 года, ресметиром в настоящее время одобрен для лечения нецирротического неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) с рубцеванием печени (фиброзом) от средней до поздней стадии в сочетании со здоровым питанием и физическими упражнениями.

НАСГ развивается вследствие прогрессирования неалкогольной жировой болезни печени (НАЖБП), при которой длительное воспаление печени может в конечном итоге привести к рубцеванию и нарушению функции печени. Этот препарат способствует частичной активации рецепторов тиреоидных гормонов, что сокращает накопление избыточного жира в печени.

Эффективность и безопасность применения ресметирома оценивали путем анализа суррогатной конечной точки через 12 месяцев в рандомизированном контролируемом исследовании продолжительностью 54 месяца. Эту конечную точку использовали для оценки воспаления и рубцевания печени. Для уточнения клинической пользы применения ресметирома необходимо провести пострегистрационное исследование; настоящее исследование продолжительностью 54 месяца все еще продолжается. Для участия в исследовании результаты биопсии печени у пациентов должны были указывать на наличие связанного с НАСГ воспаления с рубцеванием средней или выраженной степени. В исследовании 888 участников были рандомизированы в группы плацебо (294 участника), ресметирома в дозе 80 мг (298 участников) или ресметирома в дозе 100 мг (296 участников) один раз в сутки в сочетании со стандартной медицинской помощью при НАСГ, которая включает консультирование по вопросам рациона и физических упражнений.

Установлено, что при применении ресметирома доля пациентов, у которых наблюдалось улучшение в отношении НАСГ или рубцевания печени, была выше, чем при применении плацебо. Разрешение НАСГ без усугубления рубцевания наблюдалось приблизительно у 26–27 % пациентов, получавших ресметиром в дозе 80 мг, и у 24–36 % пациентов, получавших ресметиром в дозе 100 мг, по сравнению с 9–13 % пациентов, получавших плацебо. Улучшение в отношение рубцевания без усугубления НАСГ было отмечено у 23 % пациентов, получавших ресметиром в дозе 80 мг, и у 24–28 % пациентов, получавших ресметиром в дозе 100 мг. Достижение таких улучшений всего за год заслуживает внимания, учитывая, что НАСГ обычно прогрессирует медленно, а ухудшение часто занимает годы или десятилетия. 

Среди побочных эффектов, наблюдаемых при применении ресметирома, наиболее частыми были диарея и тошнота. Следует избегать терапии препаратом при декомпенсированном циррозе печени и прекратить ее при появлении признаков ухудшения функции печени.

Согласно данным о лекарственном взаимодействии, применение ресметирома в сочетании с некоторыми другими препаратами, такими как статины (для снижения уровня холестерина), может привести к неблагоприятным взаимодействиям. 

Ресметиром был одобрен FDA в рамках ускоренной процедуры, которая позволяет добиться раннего одобрения препаратов для лечения серьезных заболеваний на основании суррогатной клинической пользы. В рамках данного клинического исследования ресметирома будет продолжено изучение долгосрочной клинической пользы его применения (через 54 месяца).