Категории
Сменить пароль!
Сброс пароля!
Команда «Медзнат» стремится не упускать важные события в медицине и смежных областях знания. Предлагаем вашему вниманию дайджест новостей октября: в этом месяце «нобелевку» вручили за открытие микроРНК, медикам удалось перепрограммировать клетки женщины с диабетом, выявлен самый молодой пациент с болезнью Альцгеймера.
Трансплантация перепрограммированных клеток помогла вылечить диабет 1 типа
Диабет 1 типа – врожденное аутоиммунное заболевание. Это хроническая болезнь, которую невозможно вылечить. У пациентов есть только опция отслеживать свой уровень сахара в крови и поддерживать его в норме, используя инсулин. Однако врачи из Китая предложили и успешно испытали (1) революционный метод, внедрение которого в клиническую практику может изменить жизнь миллионов людей.
В июне 2023 года 26-летняя пациентка с диабетом 1 типа получила инъекцию в брюшные мышцы 1,5 млн клеток островковых клеток поджелудочной железы, способных продуцировать инсулин.
Они были получены из собственных жировых клеток пациентки, которые затем перепрограммировали с помощью низкомолекулярных химических соединений. Этот метод перепрограммирования отличается от другого распространенного подхода, предполагающего влияние не химических, а молекулярных факторов. Сперва методика была испытана на мышах и нечеловекоподобных приматах, а затем авторы получили разрешение на проведение клинических испытаний на людях.
Пациентка, о которой идет речь в публикации, в которой авторы делятся результатами исследования, ранее перенесла операцию по пересадке поджелудочной железы, однако орган в последствии пришлось удалить из-за возникших осложнений.
Пересадка перепрограммированных клеток не сопровождалась явными осложнениями и помогла достичь серьезных улучшений. Через 75 дней после трансплантации клеток выяснилось, что пациентка более не нуждается в инъекциях инсулина, а обследование, проведенное через четыре с лишним месяца, показало, что ее организм способен 98% времени продуцировать инсулин в количествах, достаточных для поддержания уровня глюкозы в рамках целевого диапазона. В том случае, если достигнутый результат сохранится на годы, можно будет говорить о первом реальном случае излечения диабета 1 типа.
Попытки перепрограммировать клетки организма в островковые, а затем пересадить их пациенту с диабетом, предпринимались в течение долгого времени, но большинство таких экспериментов заканчивались неудачей – полученные клетки не были способны продуцировать инсулин.
Нобелевскую премию по физиологии и медицине дали за открытие микроРНК
В октябре 2024 года были вновь объявлены лауреаты Нобелевской премии по физиологии и медицине. Награду за открытие микроРНК и ее роль в регуляции работы генов получили (2) Виктор Эмброс и Гэри Равкан.
Короткие молекулы длиной 18-25 нуклеотидов – микроРНК – участвуют в регуляции экспрессии генов, управляя тем, какие белки и в какой момент синтезируются. Их роль была описана Эмбросом и Равканом в 1993 году. В течение нескольких лет считалось, что обнаруженный авторами механизм характерен только для нематоды C. elegans, у которой он и был найден, однако в дальнейшем микроРНК были найдены и у других организмов, в том числе и у людей.
Сегодня известно о существовании тысяч микроРНК, которые принимают участие в контроле работы генов. Благодаря открытию Эмброса и Равкана теперь стало известно, что нарушения в последовательности микроРНК могут быть причиной развития наследственных заболеваний, например, несиндромальной прогрессирующей потери слуха.
Нарушение регуляции выработки некоторых разновидностей микроРНК может провоцировать рак и сердечно-сосудистые заболевания, а сами молекулы микроРНК используются в таких случаях в качестве молекулярных биомаркеров, выявляемых для установления диагноза.
Обнаружен самый молодой пациент с болезнью Альцгеймера
Китайские врачи диагностировали болезнь Альцгеймера у 19-летнего молодого человека – на данный момент это самый юный пациент с этим заболеванием, случай который описан (3) в медицинской литературе. Ранее сообщалось о 21-летнем пациенте с таким диагнозом.
Первые симптомы болезни Альцгеймера, проблемы с памятью, появились у него в 17 лет и с тех пор состояние только ухудшалось. Сперва юноше стало сложно фокусироваться на тех или иных задачах, потом читать, он начал путаться в расписании и постоянно терял свои вещи.
Диагноз был подтвержден с помощью магнитно-резонансной томографии головного мозга, а также анализом спинномозговой жидкости – в ней были найдены маркеры, характерные для заболевания. Сегодня долговременная память молодого человека на 82% хуже, чем у ровесников, а кратковременная – на 87%. Пока он живет самостоятельно и обходится без помощи, однако закончить курс обучения в высшей школе не смог.
Как правило болезнь Альцгеймера, самую распространенную форму деменции, диагностируют после 65 лет, на пациентов более раннего возраста приходится не более 10% случаев. Практически все случаи «раннего» Альцгеймера врачи связывают с определенными мутациями, считая болезнь проявлением семейной формы заболевания.
Однако исследователи из Столичного медицинского университета в Пекине, обследовав молодого человека, не смогли найти мутаций, связанных с диагнозом. Никто в семье не страдал болезнью Альцгеймера или другой формой деменции, кроме того, пациент не получал травм головы и не переносил инфекционных заболеваний, которые могли бы спровоцировать когнитивные ухудшения. Объяснений тому, что происходит с молодым человеком, исследователи пока не находят, но подчеркивают, что картина болезни действительно сходна с классической, наблюдаемой у пациентов старше 65 лет при болезни Альцгеймера.
Источники:
Трансплантация перепрограммированных клеток в терапии диабета 1 типа
Лауреаты Нобелевской премии по физиологии и медицине в 2024 году
Болезнь Альцгеймера впервые диагностирована у 19-летнего пациента
Ксения Скрыпник, кандидат биологических наук
Комментарии (1)