Категории
Сменить пароль!
Сброс пароля!
Британские специалисты совершили прорыв в терапии наследственной патологии зрительной системы. Передовая методика генной терапии позволила восстановить зрение детям с тяжёлой формой дистрофии сетчатки, обусловленной генетической мутацией.
Инновационная генная терапия, разработанная в Великобритании, дарит надежду детям, страдающим от тяжёлой формы дистрофии сетчатки — LCA4, связанной с неспособностью воспринимать свет.
Клинические испытания показали впечатляющие результаты. У всех 11 участников (в возрасте от одного года до четырёх лет), признанных слепыми, зрение было восстановлено в значительной степени через несколько недель после одного хирургического вмешательства. Об этом сообщает New Atlas.
Испытуемые страдали тяжёлой формой дистрофии сетчатки LCA4, обусловленной мутацией в гене AIPL1. В ходе терапии функциональные копии здорового гена интегрировали в фоторецепторы сетчатки, восстанавливая их способность преобразовывать свет в электрические сигналы.
На начальном этапе исследования четырём детям лечение опробировали на одном глазу. Спустя месяц зрение оценивали с помощью ряда тестов, включая отслеживание света, движение предметов, нахождение белых объектов на тёмном фоне и навигацию по коридору. Согласно результатам, пролеченный глаз начал воспринимать изображения, в то время как второй остался незрячим.
Другая группа из семи детей подверглась терапевтическому воздействию на оба глаза. Наблюдательный период продолжается, но предварительные результаты не менее обнадёживающие.
«Продемонстрированные улучшения не имеют себе равных по эффективности лечения по сравнению с любой генной терапией при любом наследственном заболевании сетчатки», — комментирует президент и главный исполнительный директор MeiraGTx, компании, разрабатывающей терапию.
Специалисты отмечают, что возвращение зрения благотворно повлияло на общее развитие детей во всех сферах, включая общение, поведение, обучение, настроение, психологический статус и социальную интеграцию.
Обсуждаемая методика уже получила статус орфанной терапии от FDA и Европейской комиссии. Этот шаг приближает её к официальному одобрению и внедрению в клиническую практику. Исследователи полны надежд, что разработанный метод станет платформой для лечения других наследственных заболеваний зрительной системы.
Gene therapy surgery restores some vision to legally blind children
Комментарии (0)