Что нового? Исследователи из Северо-Западного университета и Университета Кейс Вестерн Резерв представили инновационное терапевтическое решение для лечения болезни Хантингтона, направленное на защиту нейронов от дегенеративных процессов. Результаты работы опубликованы в научном издании Science Advances.
Болезнь Хантингтона представляет собой тяжёлое наследственное заболевание, обусловленное генной мутацией, что приводит к нарушению сворачиваемости белков. Это нарушение приводит к образованию токсичных белковых агрегатов, наносящих ущерб нервным клеткам. В результате происходит блокирование клеточных функций, что вызывает прогрессирующее ухудшение как двигательных, так и когнитивных способностей. В конечном итоге это влечёт смертельный исход для пациентов.
Новое терапевтическое средство представляет собой полимерный пептид. Он обладает структурной особенностью, препятствующей взаимодействию мутантных белков и предотвращающей их агрегацию. Эта структура не только защищает активные компоненты от разрушительных ферментов, но и облегчает их транспортировку через гематоэнцефалический барьер в клетки головного мозга.
В ходе экспериментальных исследований на грызунах установлено: использование этого полимера предотвращает деструкцию митохондрий, что, в свою очередь, помогает сохранить нормальное функционирование нейронов. Продолжительность жизни подопытных мышей повысилась, а их поведенческие параметры значительно улучшились, приближаясь к норме. Это открытие представляет собой значительный шаг вперед в области лечения болезни Хантингтона.
Дополнительные биохимические и нейропатологические исследования продемонстрировали, что обсуждаемые полимеры способны сохраняться в организме длительнее, чем традиционные пептиды, оставаясь при этом активными. Это позволяет снизить необходимую дозировку, повысив безопасность терапевтического подхода.
В обозримом будущем учёные планируют адаптировать эти структуры для лечения других заболеваний, связанных с нейродегенерацией.
Science
Proteomimetic polymer blocks mitochondrial damage, rescues Huntington’s neurons, and slows onset of neuropathology in vivo
Комментарии (0)